Shanghai Bailun Biotechnology Co., Ltd.
Applications
Thérapie génique
Bailun Biotech se concentre sur la transformation clinique de vecteurs viraux et de technologies d'édition de gènes, fournissant des services de développement de produits de thérapie génique sûrs et contrôlables pour les maladies génétiques monogéniques, les tumeurs et les maladies rares. Basée sur l'optimisation du vecteur AAV, l'ensachage du vecteur lentiviral et la technologie d'édition de gènes CRISPR/Cas9, nous avons construit une plateforme technologique complète, allant de la conception de la cible à la production du vecteur jusqu'à la vérification fonctionnelle, en suivant rigoureusement les spécifications GMP et les "Directives techniques pour la recherche pharmaceutique et l'évaluation des produits de thérapie génique", afin de garantir que le titre du vecteur, la pureté et la spécificité de l'édition des gènes répondent aux normes de qualité clinique. Grâce au système de délivrance ciblée développé indépendamment et au promoteur spécifique au tissu, l'efficacité de transduction des médicaments géniques dans les organes cibles, tels que la rétine, le système nerveux et le foie, est significativement améliorée. Parallèlement, le système de détection des effets hors cible et d'évaluation de l'immunogénicité est utilisé pour réduire globalement le risque du traitement. Actuellement, la solution technique a été appliquée au développement de médicaments thérapeutiques pour des maladies telles que la rétinopathie héréditaire et l'hémophilie B. Parmi ceux-ci, le processus de production du vecteur AAV recombinant a passé la vérification de conformité de l'Institut national chinois d'inspection et de quarantaine, soutenant la production de médicaments pour de multiples essais cliniques et fournissant un soutien technique fondamental pour l'industrialisation de la thérapie génique et l'amélioration de l'accès des patients.